OMER ATTYA

La mia attività di ricerca si concentra sulla biologia delle cellule staminali ematopoietiche (HSC), sull’ingegneria genomica e sullo sviluppo di strategie innovative per rendere più sicure ed efficaci le terapie geniche basate sul trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Attualmente sono Project Leader presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano, nel laboratorio del Prof. Luigi Naldini. Il mio programma di ricerca mira principalmente a sviluppare strategie di condizionamento non genotossico che possano sostituire o ridurre l’impiego della chemioterapia e della radioterapia, attualmente necessarie per favorire l’attecchimento delle cellule geneticamente modificate. Questi trattamenti sono associati a tossicità significativa e rappresentano uno dei principali ostacoli all’estensione della terapia genica a un numero maggiore di pazienti e patologie. In particolare, studio i meccanismi molecolari che regolano la mobilizzazione, la ritenzione, il traffico e l’homing delle cellule staminali ematopoietiche. Attraverso screening genomici su larga scala, tecnologie CRISPR e approcci di ingegneria transitoria basati su RNA messaggero, il mio gruppo identifica e modula i fattori in grado di favorire la migrazione delle HSC dal midollo osseo e migliorare l’attecchimento delle cellule trapiantate. Una parte importante del programma riguarda lo sviluppo di un approccio di trapianto basato sulla mobilizzazione, finalizzato alla creazione temporanea di spazio nel midollo osseo senza ricorrere a trattamenti mieloablativi. La mia ricerca comprende inoltre lo sviluppo di strategie per proteggere selettivamente le cellule staminali trapiantate da anticorpi o altri agenti diretti contro specifici recettori di superficie, nonché l’impiego di nanoparticelle lipidiche e piattaforme di RNA per modificare transitoriamente le cellule ematopoietiche o il microambiente midollare. Questi approcci vengono valutati in modelli preclinici di immunodeficienze ereditarie e altre malattie ematologiche, con particolare attenzione alla loro sicurezza, trasferibilità clinica e potenziale applicazione nella terapia genica. Il mio percorso scientifico comprende anche attività di ricerca nel campo delle cellule staminali pluripotenti, dell’ingegneria genomica e degli organoidi cerebrali, svolte durante il dottorato presso il Whitehead Institute for Biomedical Research e il Massachusetts Institute of Technology. In questa fase ho utilizzato modelli cellulari umani per studiare lo sviluppo cerebrale e i meccanismi alla base di patologie neurologiche. L’obiettivo complessivo della mia attività è tradurre le conoscenze fondamentali sulla biologia delle cellule staminali in strategie terapeutiche innovative, meno tossiche e più accessibili, contribuendo allo sviluppo clinico e alla più ampia diffusione delle terapie geniche per le malattie genetiche ed ematologiche.