NALDINI LUIGI

LUIGI NALDINI, M.D., Ph.D.


Curriculum vitae


Data di Nascita: 5 marzo 1959, Torino.
Studi: Laurea in Medicina e Chirurgia (Universita' di Torino, 110/110 e Lode e Tesi ritenuta Degna di Pubblicazione, 1983).
Dottorato di Ricerca in Scienze Citologiche e Morfogenetiche (Universita' degli Studi "La Sapienza" di Roma, 1989).


Esperienza di Ricerca e Professionale:


1987-1989 Research Scientist, Meloy Laboratories, Rockville, Maryland e Rorer Biotechnology, King of Prussia, Pennsylvania, USA (Direttore Scientifico: Prof. Josef Schlessinger)
1990-1994 Ricercatore Universitario in Istologia, Dipartimento di Scienze Biomediche ed Oncologia dell'Università di Torino (Ricercatore Confermato dal 1993)
1994-1996 Visiting Scientist, Laboratory of Genetics (Direttore: Prof. Inder Verma), The Salk Institute for Biological Studies, La Jolla, California, USA.
1997-1998 Senior Scientist e Direttore del Progetto di Ricerca sui Vettori Genetici Lentivirali, Cell Genesys, Foster City, California, USA.
1998-2002 Professore Associato di Istologia, Facoltà di Medicina e Direttore del Laboratorio di Trasferimento Genico e Terapia Genica, Istituto per la Ricerca e Cura del Cancro, Università di Torino.
Dal 11/2002 Prof. Straordinario di Istologia, “Università Vita Salute San Raffaele”, e Codirettore “San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy”, Milano.
Dal 11/2005 Professore Ordinario di Istologia, “Università Vita Salute San Raffaele”.
Dal 01/2007 Membro del Comitato Strategico per la Ricerca, “Istituto Scientifico San Raffaele”.
Dal 10/2008 Direttore “San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy” (SR-Tiget), Milano.

All’inizio della sua carriera di ricercatore Luigi Naldini ha identificato “Hepatocyte Growth Factor” come il ligando del recettore Met, ne ha comprovato l’identità con lo “Scatter Factor” e ne ha chiarito il meccanismo di regolazione e la funzione nel promuovere la motilità e l’invasione delle cellule epiteliali. Da allora MET e’ stato uno degli oncogeni piu’studiati nei tumori epiteliali e nella formazione di metastasi.
Durante il suo periodo di ricerca presso i laboratori di Inder Verma e Didier Trono al Salk Institute di La Jolla (1994-96), ha ideato i primi vettori lentivirali ibridi derivati da HIV e ne ha dimostrato l’utilizzo per il trasferimento genico all’interno di cellule non proliferanti. La pubblicazione originale che riporta i risultati di questo lavoro e’ uno degli articoli piu’ citati della rivista Science (>2.500 citazioni). In seguito ha affinato la tecnologia dei vettori per un suo utilizzo più sicuro ed efficace lavorando come senior scientist presso la Cell Genesys di Foster City, California. Nel 1998 ha assunto il ruolo di Professore Associato di Istologia all’Universita’ di Torino e la direzione del Laboratorio di trasferimento genico presso l’Istituto di Ricerca e Cura del Cancro di Torino; nel 2003 si e’ trasferito a Milano presso l’ Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di cui e’ stato prima co-direttore e dal ottobre 2008 direttore.
Il laboratorio di Luigi Naldini e’ stato a lungo in prima linea nello sviluppo delle strategie di trasferimento genico ed ha utilizzato le nuove tecnologie per raggiungere nuove acquisizioni in processi biologici fondamentali di alta rilevanza per la medicina molecolare, quali l’attivita’ delle cellule staminali e l’angiogenesi.
La recente applicazione della regolazione dei microRNA alla espressione del vettore ha fornito una nuova strategia sperimentale in cui l’espressione del transgene puo’ essere specificamente limitata alla tipologia di cellula bersaglio desiderata ed ad un suo specifico livello di differenziazione. Utilizzando questo approccio innovativo, il gruppo di Luigi Naldini ha potuto superare la barriera immunologica, uno dei principali ostacoli per una efficace terapia genica ed ottenere un trasferimento genico stabile e la correzione a lungo termine dell’Emofilia B nel modello murino.
Attraverso l’analisi del contributo delle cellule ematopoietiche all’angiogenesi, il lavoro di Luigi Naldini ha fornito un nuovo paradigma in cui il midollo osseo fornisce elementi a funzione paracrina fondamentali per la neoformazione vascolare. Questi studi hanno aperto la strada ad una promettente strategia attraverso cui la progenie di progenitori ematopoietici trapiantati puo’ selettivamente indirizzare la terapia genica ai tumori.
Nel settore dei disordini neurodegenerativi il lavoro di Luigi Naldini ha dimostrato che il reclutamento di cellule ematopoietiche nella popolazione microgliale dopo trapianto di progenitori emopoietici puo’ essere sfruttato per veicolare la terapia genica al sistema nervoso centrale e periferico ed ha ottenuto la prima cura efficace della leucodistrofia metacromatica nel modello murino. Sulla base di questi studi e’ stato avviato lo scorso anno presso il "San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy "(SR-TIGET)un trial clinico per questa malattia, che e’ invariabilmente letale ed al momento senza alcun trattamento efficace. Ad oggi sono stati trattati 21 pazienti; il trattamento e' stato ben tollerato ed attualmente tutti i pazienti sono a casa in buone condizioni e mostrano livelli stabili ed eccezionalmente elevati di correzione genetica delle cellule ematopoietiche con un chiaro beneficio terapeutico.


Brevetti: Autore di 19 brevetti depositati in USA ed in Europa.


Pubblicazioni Scientifiche: autore di 321 Articoli pubblicati su Riviste Internazionali (Impact Factor totale: 2.089,287 basato sul Journal I.F. 2024, con un I.F. medio di 10,93 per articolo) e di 22 Capitoli di Libri a diffusione Internazionale e Nazionale, sui seguenti argomenti: Fattori di crescita, Recettori ed Oncogeni, Vettori Genetici, Terapia Genica, Angiogenesi e Tumori. Complessivamente i suoi articoli sono stati citati più di 53.000 volte dal 1996 (dato a Novembre 2015). Scopus “h” index: 111.

Comunicazioni a Congressi: oltre 200 Comunicazioni o Abstracts presentate a Congressi Internazionali. Lettore Magistrale in 15 Congressi negli ultimi due anni.


Presidente eletto e Presidente del Comitato Scientifico per i Vettori Genetici dell’European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT) ; Membro dell’organizzazione Europea di Biologia Molecolare (EMBO); Membro del Consiglio Direttivo (dal 2005), dell’Advisory Council (dal 2008) e del Comitato Scientifico ”Viral Vectors” dell’American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) ; Membro del Consiglio Direttivo dell’International Society for Stem Cell Research (ISSCR) ; Membro del Comitato Scientifico dell’International Society for Cellular Therapy (ISCT), Membro dell’American Association for Cancer Research (AACR), del Comitato Scientifico Federazione Italiana Scienze della Vita (FISV) , del Collegio Italiano degli Istologi; Membro del Comitato Scientifico Internazionale Therapies del Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC);
Vincitore del Premio Sapio per la Ricerca Italiana(Area Salute), 2012
Outstanding Achievement Award da parte di American Society for Gene and Cell Therapy, 2014
Premio Gili Agostinelli per le Scienze Biologiche o Mediche da parte dell'Accademia delle Scienze di Torino, 2014
Dottorato Honoris Causa da parte della Vrije University di Bruxelles, 2015
Outstanding Achievement Award da parte di European Society of Gene and Cell Therapy 2015.
The Jimenez Diaz Prize, Conchita Rábago de Jiménez Díaz Foundation, Madrid, 2016.
Premio Capitani 2016, Milano, Italy
The Beutler Prize dall' American Society of Hematology (ASH), USA, 2017
The Louis-Jeantet Prize for Medicine, Losanna, 2019
The Global Health Pioneer Award, Dubai, 2019
Nominato “Grande Ufficiale” dell’Ordine “Al Merito della Repubblica Italiana”, uno dei più alti riconoscimenti conferito in Italia dal Presidente della Repubblica e dal primo ministro , il 27 Dicembre 2019
Eletto “Socio Corrispondente - Classe di Scienze Fisiche, Matematiche e Naturali” all' “Accademia Nazionale dei Lincei”, la più antica Accademia scientifica al mondo, 2022
Elected member of Academia Europaea, 2022
Phacilitate Advanced Therapies Lifetime Achievement Award, Miami, USA, nel 2024
Honorary Doctor of Science degree dalla Icahn School di Medicina al Mount Sinai, New York, USA, nel 2025




Consulente Scientifico del WHO e dell’EMEA per la valutazione di nuovi farmaci basati sul trasferimento genico.